امارات متحده عربی استفاده از یک داروی ژندرمانی پیشرفته را برای درمان بزرگسالان و کودکان مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) تأیید کرد. این تصمیم گامی مهم در ارائه درمانهای نوین به بیماران مبتلا به بیماریهای نادر ژنتیکی در دبی و سراسر کشور محسوب میشود.
داروی «ایتویسما» که توسط شرکت داروسازی سوئیسی نوارتیس تولید شده، با جایگزینی ژن معیوب SMN1 که عامل اصلی این بیماری ناتوانکننده است عمل میکند. این ژندرمانی تنها در یک دوز ثابت تجویز میشود و هدف آن بهبود کیفیت زندگی بیماران و کاهش وابستگی به درمانهای طولانیمدت است.
سازمان دارویی امارات پس از انجام آزمایشهای بالینی که بهبودهای پایدار در تواناییهای حرکتی بیماران را نشان داد، مجوز استفاده از این دارو را صادر کرد. امارات پس از تأیید این دارو توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در ماه نوامبر، دومین کشوری است که استفاده از ایتویسما را برای بزرگسالان و کودکان دو سال و بالاتر مجاز میکند.
آتروفی عضلانی نخاعی چیست؟
آتروفی عضلانی نخاعی بیماریای است که نورونهای حرکتی — سلولهای عصبی مسئول ارسال پیام به عضلات — را تحت تأثیر قرار میدهد و باعث ضعف عضلانی میشود. برخی از بیماران قادر به راه رفتن نیستند یا در حرکت با مشکل مواجهاند و این بیماری میتواند بلع و تنفس را نیز دشوار کند.
کودکان مبتلا به شدیدترین نوع این بیماری که نمیتوانند بدون تکیهگاه بنشینند، معمولاً پیش از دو سالگی جان خود را از دست میدهند. علائم این نوع از بیماری در شش ماه نخست زندگی نوزاد ظاهر میشود. انواع دیگر SMA کودکان بزرگتر و بزرگسالان را با علائم خفیفتر، اما همچنان قابل توجه، تحت تأثیر قرار میدهد.
دسترسی سریع به درمانهای نوین در امارات
تأیید مجوز استفاده از ایتویسما نشاندهنده تعهد امارات به ارائه پیشرفتهترین درمانهای ژنتیکی، بهویژه برای بیماران مبتلا به بیماریهای نادر ژنتیکی مانند SMA است. این تصمیم همچنین کارایی نظام سلامت کشور در ارزیابی و تأیید داروهای نوآورانه را نشان میدهد.
درمانهای آتروفی عضلانی نخاعی بسیار پرهزینه هستند و بسیاری از بیماران را از دسترسی به مراقبتهای حیاتی محروم میکنند. ایتویسما با انتقال نسخه فعال ژن SMN به سلولها، امکان تولید پروتئین حیاتی SMN را فراهم میکند. این درمان تنها یک بار تزریق میشود و هزینهای در حدود یک میلیون درهم دارد که آن را به یکی از گرانترین داروهای جهان تبدیل کرده است.
در اینستاگرام و توییتر دنبال کنید.
[icegram campaigns=”1134″]
